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                    基因編輯細分技術分析 CRISPR/Cas9應用潛力巨大【組圖】

                    李靈卉

                    行業主要上市公司:吉瑪基因(430601.NQ)、諾唯贊(688105.SH)、藥康生物(688046.SH)、南模生物(688256.SH)等

                    本文核心數據:基因編輯細分技術對比;ZFN技術原理;TALEN技術原理;CRISPR/Cas9技術原理;基因編輯細分技術總結

                    基因編輯細分技術對比

                    較為常用的基因編輯技術主要為ZFN技術、TALEN技術以及CRISPR/Cas9技術,依此為第一代、第二代、第三代基因編輯技術。從操作應用方面,識別精度、識別效率、剪切效率逐漸提升,成本逐漸下降,商業化程度逐漸提升。

                    圖表1:基因編輯技術路線對比

                    ZFNs技術應用分析

                    截至2023年,ZFN技術被Sangamo Therapeutics公司壟斷,長期以來發展較為緩慢,突破性進展較少,在相關藥物研發方面進展較為緩慢,目前該技術在疾病治療方面以β-地中海貧血領域的研究為主。截至2023年,ZFN技術相關藥物為ST-400(BIVV003),該藥物為Sangamo Therapeutics/賽諾菲共同研發,目前正在進行治療輸血依賴型β-地中海貧血的1/2期臨床試驗。

                    圖表2:ZFN技術應用及特點分析

                    TALENs技術應用分析

                    根據藥融云數據,全球TALEN技術相關的基因編輯藥物中,處于研發階段的藥物包括ALLO-501、ALLO-501A、ALLO-316、ALLO-819,處于臨床試驗期的藥物為NCT03057912。TALEN技術優點為,設計相對ZFN技術而言更加簡單,特異性較高,而缺點在于,有細胞毒性,同時,模塊組裝過程繁瑣,需要大量的測序工作,通常大公司才有能力開展,成本較高。

                    圖表3:TALEN技術應用及特點分析

                    CRISPR/Cas9技術應用分析

                    總體來看,CRISPR相關藥物研發成果較多,且已有三項藥品出現在了評審階段,兩項藥品處于臨床試驗階段。總體來看,CRISPR技術優點在于,構建簡單,成本低,效率高,應用較為廣泛,而缺點在于,缺乏特異性,一些gRNA分子結合的DNA只是部分地與gRNA互補。

                    圖表4:CRISPR/Cas9技術對應藥物應用情況

                    基因編輯細分技術總結

                    從構建難以程度、細胞無毒性、成本優勢、剪切效率以及商業化潛力五個方面對三種基因編輯技術做出評價,其中,最有優勢的技術為CRISPR/Cas9技術,具體分析如下圖所示:

                    圖表5:基因編輯技術對比總結

                    更多本行業研究分析詳見前瞻產業研究院《中國基因修飾行業市場前瞻與投資戰略規劃分析報告》。

                    同時前瞻產業研究院還提供產業大數據產業研究報告產業規劃園區規劃產業招商產業圖譜智慧招商系統行業地位證明IPO咨詢/募投可研IPO工作底稿咨詢等解決方案。在招股說明書、公司年度報告等任何公開信息披露中引用本篇文章內容,需要獲取前 瞻產業研究院的正規授權。

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                    可行性研究報告
                    李靈卉

                    本文作者信息

                    李靈卉(產業研究員、分析師)

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